Dzieci z białaczką dostaną nową szansę na życie. We Wrocławiu będą leczyć innowacyjną terapią

Olek ma 11 lat. Z chorobą nowotworową walczy już lat siedem. Ma za sobą już dwa przeszczepienia komórek hematopoetycznych. Za każdym razem, zarówno po leczeniu konwencjonalnym, jak i po transplantacjach, choroba wracała. Obecnie lekarze opanowali sytuację, ale komórki rakowe wciąż się tlą i w każdym momencie sytuacja może się pogorszyć. Chłopiec dwa razy trafiał na OIOM. Ale zawsze dzielnie walczył. Teraz szansą dla niego jest terapia CAR-T, dzięki której może się udać wyeliminować wroga, który wciąż czai się w jego organizmie (w szpiku i w krwi obwodowej).

- Przylądek Nadziei stał się jego pierwszym domem, do swojego domu wraca tylko czasami - opowiada jego mama Natalia.

- Prawdą jest, że jeżeli stosujemy u dziecka chemioterapię, to dzieci mają powikłania. To z powodu tych powikłań Olek znalazł się na intensywnej terapii. Za każdym razem z tego wychodził. Teraz jest w stanie stabilnym. Od czasu do czasu otrzymuje chemioterapię, która utrzymuje jego chorobę w ryzach i czeka właśnie na terapię CAR-T, która - miejmy nadzieję - raz na zawsze załatwi problem - mówi prof. Krzysztof Kałwak, specjalista transplantologii klinicznej, immunologii klinicznej,
pediatrii, onkologii i hematologii dziecięcej z Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej Przylądek Nadziei.

U Olka pobrano już jego własne limfocyty. Zostały one zamrożone i czekają na wysyłkę do amerykańskiego laboratorium. Za pomocą tzw. wektorów wirusowych zostanie wprowadzony gen, który koduje CAR, czyli chimeryczny receptor antygenowy przeciwko antygenowi CD19 (antygen CD19 występuje na komórkach białaczkowych). Innymi słowy, wprowadzone do organizmu limfocyty CAR-T mają za zadanie zniszczyć nowotworowe komórki raz na zawsze.

CAR-T to przełom

- Ta terapia jest przełomem. Zapełnia taką niszę, której do tej pory nie było. Mamy leki biologiczne, które poprawiają szanse na przeżycie dzieciom z białaczką limfoblastycznej B-komórkowej. Ale niestety, istnieje pewna grupa pacjentów, u których choroba powraca, nawet po przeszczepieniu komórek macierzystych. Dla nich nie ma żadnej innej drogi. I terapia CAR-T jest właśnie dla tych "dzieci bez nadziei", czyli jest to nadzieja dla pacjentów bez nadziei. To może taka metafora, ale słuszna. Bo jeżeli popatrzymy na zasępioną, ale pełną nadziei twarz matki Olka, to owa przenośnia jest w pełni uzasadniona - mówi prof. Kałwak . - Naszym celem jest wyleczenie wszystkich dzieci. Oczywiście, szczególnie kibicujemy tym, którzy walczą z chorobą już wiele, wiele lat.

Prof. Alicja Chybicka przekonuje, że terapia ma 100-procentową skuteczność. - Ostra białaczka limfoblastyczna jest najczęstszym nowotworem wieku dziecięcego. Teraz potrafimy badać tzw. chorobę resztkową. Pacjent może nie mieć zmian w morfologii, a jednak pojedyncze komórki krążą w organizmie. Oczywiście, może przesadzam, bo nie da się złapać pojedynczej komórki. Ale to właśnie u tych dzieci jest ryzyko wznowy. I dlatego uważam, że ta metoda w pierwszej linii będzie genialna. Jej rolą jest bowiem zniszczenie wszystkich komórek. W przypadku rozkwitu choroby nowotworowej układ odpornościowy "głupieje", naukowo mówi się o tolerancji autoimmunologicznej. Komórka nowotworowa to nasza własna komórka, która wskutek niekontrolowanej dewiacji genetycznej namnaża się, u dzieci dzieje się to w tempie niekontrolowanym. Układ odpornościowy rozpoznaje te komórki jako własne, stąd mówimy o tolerancji i metoda CAR-T pokazuje antygen komórki nowotworowej. A nie jest to takie proste. Komórki przez rok będą krążyć z tym wszczepionym genem i istnieje szansa, tak przynajmniej mówią wyniki badań przedklinicznych, że każdego da się wyleczyć.

Olek będzie pierwszym dzieckiem w Polsce, u którego ta metoda zostanie zastosowana. Dotąd w Polsce nie była popularyzowana.

- Pracuję 45 lat i przeżyłam już kilka takich metod, które miały być panaceum na wszystko. Były interleukina, interferony, immunoterapia, terapie genowe. Ale ta metoda wydaje się najbardziej przemyślana i wierzę, że będzie skuteczna, chociaż niezbadane są wyroki - dodaje prof. Chybicka.

Rodziców małych pacjentów należy też ostrzec przed możliwymi powikłaniami, bo te w wyniku przeprowadzenia takiego leczenia mogą się pojawić.

Są też cienie nowej terapii

Jednym z możliwych powikłań jest częściowa utrata świadomości.

- Pacjent zderzy się dokładnie z tą samą sytuacją, co po przeszczepie szpiku. Z tą jedną różnicą, że dziecko walczy już kilka lat o życie. Tacy pacjenci są słabsi, mogą mieć mniej sprawne narządy. Ryzyko powikłań jest duże: nie tylko częściowa utrata świadomości, ale na przykład również zespół capillary leak syndrome, czyli zespół przeciekania śródbłonka. Ale są też dzieci, które nie mają powikłań. A jeśli będą, to trzeba wierzyć, że poradzimy sobie z najgorszymi - mówi z nadzieją prof. Alicja Chybicka. - Nasz rekordzista niedawno nas odwiedził, mówię: "witam cię Krzysiu". Oczywiście, poprawiłam się i mówię "panie Krzysztofie". Nasz dawny pacjent po przeszczepie szpiku był podłączony do respiratora, miał wszystkie możliwe powikłania. Wydawało się, że nie ma nadziei. A on skończył studia i dziś ma się dobrze. Można powiedzieć, że cuda się zdarzają.

Obecnie terapia CAR-T nie jest refundowana, ale przedstawiciele Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego i Przylądka Nadziei złożyli już wnioski do ministerstwa zdrowia w ramach RDTL (Ratunkowego Dostępu do Technologii Leczniczych).

- Liczymy na pozytywne i szybkie rozpatrzenie. Obecnie trudno jest oszacować koszty tej terapii. Będzie na pewno wielokrotnie taniej niż w Stanach Zjednoczonych, bo gdy ta terapia startowała, to kosztowała grube pieniądze, znacznie ponad milion złotych. Myślę, że w Polsce będzie dużo tańsza - dodaje prof. Kałwak. - My jesteśmy od leczenia, ale oczywiście chcielibyśmy, by dla każdego starczyło pieniędzy.

Do tej pory żaden ośrodek medyczny w Polsce nie stosował terapii CAR-T u dzieci. Na przeprowadzenie terapii CAR-T czeka już trójka dzieci. Ale lekarze chcieliby, by tę metodę zastosować u każdego małego pacjenta, u którego wykorzystano wszystkie metody leczenia ostrej białaczki limfoblastycznej.