Nasza Loteria SR - pasek na kartach artykułów

Rzadkie choroby są groźne, a ich leczenie bardzo drogie

Marcin Walków
zdjęcie ilustracyjne
zdjęcie ilustracyjne Andrzej Muszyński
Roczny koszt leczenia pacjenta z rzadką chorobą sięga nawet 1,5 miliona złotych. Od stycznia do listopada 2013 roku NFZ w całym kraju na leczenie chorób ultrarzadkich przeznaczył 122,8 mln zł. To trzykrotnie więcej niż w 2009 roku.

Pan Edward, mieszkaniec Zgorzelca, choruje na mielofibrozę - rzadki nowotwór, który uszkadza szpik kostny i prowadzi przede wszystkim do powiększenia śledziony. U niektórych chorych może ona ważyć nawet 10 kilogramów. Chorzy żyją przeciętnie 11 lat. - Nie piłem, nie paliłem, całe życie uprawiałem sport. Nie przypuszczałem, że zachoruję. Zwłaszcza na tak rzadką chorobę - mówi pan Edward.

Do lekarza trafił, bo zauważył, że po wysiłku fizycznym dłużej dochodzi do siebie, jest bardzo zmęczony. - Myślałem, że to objawy starości - dodaje. Zaniepokoił się, gdy nie był w stanie wjechać rowerem na górkę, którą zawsze pokonywał bez trudu.

Na mielofibrozę leczy się już sześć i pół roku. Średnio co półtora miesiąca przyjmuje transfuzję krwi. Jak sam mówi, czuje się dość dobrze, choć jest zmęczony i słaby. - Moja wydolność to 20 proc. tego, co kiedyś - dodaje pan Edward. Takich pacjentów, chorych na mielofibrozę, jest w kraju około tysiąca.

Lek, który w badaniach wykazuje się wysoką skutecznością, bo nie tylko hamuje rozwój choroby, ale u niektórych nawet cofa proces włóknienia szpiku kostnego, nie jest w Polsce refundowany. Ratunkiem jest transplantacja szpiku, ale pacjenci w wieku pana Edwarda najczęściej nie są do niego kwalifikowani albo rezygnują, bo ryzyko niepowodzenia i śmierci rośnie z wiekiem.

Polska Koalicja Pacjentów Onkologicznych opowiada się za wpisaniem ruksolitynibu na listę leków refundowanych dla chorych na mielofibrozę. - Czy tak się stanie, dowiemy się jeszcze w tym roku - mówi Beata Ambroziewicz, dyrektor biura Koalicji.

Prof. Tomasz Wróbel, hematolog z Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu, zwraca uwagę, że skuteczne leczenie pacjentów z mielofibrozą nie tylko przedłuża im życie, ale również utrzymuje jego jakość. - Skutecznie leczony chory nie wymaga opieki innych osób, wraca się do pracy - zauważa profesor.

Mniej niż 5 chorych na 10 tysięcy ludzi

Definicja chorób rzadkich mówi, że to schorzenia uwarunkowane najczęściej genetycznie o przewlekłym i często ciężkim przebiegu. Chorobę uznaje się za rzadką, jeśli dotyka ona nie więcej niż pięć osób na 10 tysięcy.

- Większość osób kojarzy choroby rzadkie wyłącznie z chorobami genetycznymi, wrodzonymi, które ujawniają się u dzieci. Nie zdajemy sobie sprawy, że część z nich dotyka także ludzi w starszym wieku. Przykładem jest mielofibroza. A świadomość objawów i diagnostyki tej choroby jest znikoma - mówi Szymon Chrostowski, prezes Polskiej Koalicji Pacjentów Onkologicznych.

Ministerstwo nie każdemu sfinansuje

Narodowy Fundusz Zdrowia nie płaci za leczenie wszystkich chorób rzadkich. O tym, czy leki są refundowane, decyduje Ministerstwo Zdrowia. Opracowano już Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich.

Obecnie priorytetem jest zapewnienie dostępu do bardzo kosztownego, przez co trudno dostępnego leczenia chorób ultrarzadkich. Na liście takich chorób finansowanych w ramach programów lekowych jest m.in. dziedziczna choroba Gauchera, która prowadzi do zaburzeń funkcjonowania wątroby, śledziony, układu kostnego i nerwowego. Dotyka jedną na 40 tys. osób. Programy lekowe pokrywają koszty leczenia również m.in. zespołu Maroteaux-Lamy, zespołu Huntera, choroby Pompego.

Od kilku lat finansowane jest także leczenie chorób rzadkich takich jak choroba Leśniowskiego-Crohna, niskorosłych dzieci z zespołem Turnera, przewlekłej białaczki szpikowej.

Wydatki idą w miliony

Na Dolnym Śląsku na leczenie tylko jednego pacjenta z zespołem Huntera Narodowy Fundusz Zdrowia przeznaczył w ubiegłym roku kwotę 1,5 mln zł. Kolejnych 9 pacjentów w naszym regionie cierpi na chorobę Gauchera. Leczenie każdego z nich rocznie kosztuje około miliona złotych. Dla porównania, pokrywany przez NFZ koszt leczenia czerniaka, który również jest chorobą rzadką, wynosi 300 tys. zł.

Dołącz do nas na Facebooku!

Publikujemy najciekawsze artykuły, wydarzenia i konkursy. Jesteśmy tam gdzie nasi czytelnicy!

Polub nas na Facebooku!

Kontakt z redakcją

Byłeś świadkiem ważnego zdarzenia? Widziałeś coś interesującego? Zrobiłeś ciekawe zdjęcie lub wideo?

Napisz do nas!

Materiał oryginalny: Rzadkie choroby są groźne, a ich leczenie bardzo drogie - Gazeta Wrocławska

Wróć na gazetawroclawska.pl Gazeta Wrocławska